从 权力的游戏 令人不满意的结局到哈里王子和梅根·马克尔的第一个孩子的出生,2019年将在许多方面被人们铭记。 但是,尽管流行文化和政治往往在去年占据主导地位,但如果您患有慢性疾病或与某个人的关系亲密,您会记得2019年的人生改变-在某些情况下案例,挽救生命-医学上的突破。 从前列腺癌的新疗法到花生过敏药,请继续阅读以了解有关我们在2019年看到的一些最有希望的医学突破的更多信息。
1消除遗传病的新方法
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今年,科学家们在治疗遗传性疾病(例如阿尔茨海默氏症,酒精中毒,高血压,镰状细胞性贫血,多动症和自闭症)方面取得了重大突破。
十月份,哈佛大学和麻省理工学院的科学家推出了一种新的改进的基因编辑方法,称为“原始编辑”。 在这项技术背后的研究者之一的化学家和生物学家大卫·刘 ( David Liu)接受NPR采访时,将主要编辑者比作“能够搜索目标DNA序列并精确替换它们的文字处理器”。 他说,从本质上讲,这与在Microsoft Word中进行“查找和替换”在基因上等效,并且它可以修复多达89%的致病性遗传缺陷。
2可能治愈艾滋病的方法
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在2019年10月,基因治疗公司American Gene Technologies(AGT)向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份申请,寻求对其认为是期待已久的HIV疗法进行人体试验。 当一个人感染了艾滋病毒时,它会使该人的T细胞(即负责抵抗病毒的免疫细胞)失去作用。 AGT的疗法目前被称为AGT103-T,其方法是提取受损的T细胞,对其进行基因修饰以恢复其免疫功能,然后将其送回患者体内以抵抗病毒。
3衰老的开始
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2019年,哈佛大学Wyss生物启发工程研究所的抗衰老研究人员在寻找永恒青年方面取得了重大进展。 研究人员,包括著名的抗衰老专家乔治·丘奇 ( George Church ,PhD),在《 美国国家科学院院刊》上 发表了一项研究,他们证明了通过基因疗法对细胞进行重新编程有可能减缓或逆转衰老。 。
在这项研究中,丘奇和他的同事为病毒配备了基因编码的蛋白质,这些蛋白质可以制造与预防或逆转四种与年龄有关的疾病有关的蛋白质:肥胖,2型糖尿病,肾衰竭和心脏病。 然后,他们用病毒“感染”了老鼠,指示老鼠的肝脏产生上述蛋白质并将它们分泌到血液中。 结果-肥胖小鼠的体重减轻,糖尿病小鼠的糖尿病逆转,肾纤维化小鼠的肾萎缩减少以及心力衰竭小鼠的心功能增强-意味着年轻人和长寿的注射仅仅是未来。
4第一种减少阿尔茨海默氏病患者认知能力下降的药物
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生物技术公司Biogen于10月宣布,正在寻求FDA批准一种名为Aducanumab的新药。 该疗法针对的是淀粉样蛋白β,该蛋白在阿尔茨海默氏病患者的大脑中积聚,被认为在该疾病中起作用。
在临床试验中,接受阿杜卡单抗治疗的阿尔茨海默氏病患者的记忆力得到了改善,并且参与日常活动(例如进行个人理财,执行家务和独立出门)的能力得到增强。 如果获得批准,Aducanumab将成为减少阿尔茨海默氏病临床下降的首个疗法,并且是第一个证明去除淀粉样蛋白对阿尔茨海默氏症患者产生积极临床结果的疗法。
5骨质疏松症的造骨新药
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FDA在4月批准了一种名为Evenity的新药时,有5400万患有骨质疏松症或其他骨骼虚弱的美国人收到了好消息。 该药物被设计用于治疗高骨折风险的绝经后妇女的骨质疏松症,是同类药物中的第一个也是唯一的一种-它不仅可以减少骨质流失,而且还可以帮助构建新的骨骼。
6世界上第一台数字吸入器
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万一发生哮喘发作,吸入器可以挽救生命,但前提是正确使用吸入器。 为了确保它们的存在,Teva Pharmaceuticals创造了它所说的世界上第一个,也是唯一一个带有内置传感器的数字吸入器,该传感器连接到移动应用程序,以便向哮喘和COPD患者提供正确的使用信息。
该设备名为ProAir Digihaler,已于2018年12月获得FDA批准,并于2019年投入使用。每次患者使用该设备时,该设备都会测量并记录可用于确保正确使用吸入器的数据。
7一种有前途的前列腺癌药物
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在2019年美国临床肿瘤学会(ASCO)年度会议上,研究人员介绍了一项临床试验的结果,他们在其中研究了药物olaparib对前列腺癌男性的影响。 该药物靶向并抑制癌细胞生长所需的酶。 结果? 口服药物已被批准用于治疗乳腺癌和卵巢癌,它使80%患有特定类型突变的男性推迟了前列腺癌的进展。
一份报告说:“尽管试验中的男性患有严重的,经过大量预先治疗的前列腺癌,但奥拉帕尼使这些患者的疾病进展平均延迟了8.3个月,其中35%的疾病进展没有超过一年。”来自ASCO。
8还有胰腺癌
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奥拉帕尼药物在2019年对胰腺显示出与对前列腺一样的希望。 6月,研究人员发表了一项国际药物试验的结果,该试验测试了olaparib在转移性胰腺癌患者中的功效,该疾病是晚期疾病,五年生存率不到3%。 在称为胰腺癌奥拉帕里持续治疗(POLO)的药物试验中,患有olaparib治疗的患者生存时间不加病的时间是使用安慰剂治疗的患者的两倍:7.4个月为3.8个月。
9宫颈癌的更简单筛查
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尽管它曾经是导致女性癌症死亡的主要原因,但由于常规的子宫颈抹片检查,子宫颈癌的致死率已大大降低。 但是4月在 BMJ公开赛上 发表的一项研究有可能使筛查宫颈癌变得更加容易。 尽管还需要进行更多的试验,但曼彻斯特大学的研究人员得出的结论是,简单而无创性的在家尿液检查对宫颈癌的筛查与宫颈抹片检查一样有效。
10和乳腺癌的血液检查
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乳腺癌现在是女性中最常见的癌症。 通常用乳房X线照片进行筛查-但像子宫颈抹片检查一样,它们可能不舒服,更不用说昂贵了。 值得庆幸的是,一群英国研究人员可能已经找到一种方法来检查无乳房X光检查的乳腺癌。 在2019年美国国家癌症研究所癌症会议上发表的研究中,诺丁汉大学的科学家表明,简单的血液测试可以在女性出现症状之前五年内检测出乳腺癌。
11囊性纤维化的转化治疗
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十月,FDA批准了一种用于治疗囊性纤维化的新药。 这种被称为Trikafta的药物靶向多种基因突变,这些基因突变共同导致了约90%的囊性纤维化病例。 在具有这些突变的人中,身体产生的蛋白质缺陷是囊性纤维化并发症的根源。 Trikafta帮助蛋白质功能缺陷,以减轻囊性纤维化症状。 对于美国超过30, 000的患有囊性纤维化的人来说,Trikafta是第一种可以治疗其疾病根本原因的药物。
12粒可使花生对过敏人群安全的药
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尽管花生过敏可能是致命的,但不幸的是,目前尚无FDA批准的治疗方法。 但这可能很快就会改变:9月,FDA咨询委员会建议该组织批准Palforzia,这是一种口服免疫疗法,对患有花生过敏的儿童和青少年每天服用少量的花生蛋白。
剂量在几个月内逐渐增加,旨在增强免疫系统的耐受性,从而降低过敏反应的频率和严重程度。 结果,以前可能对花生产生危险反应的人如果不慎接触花生,应该没问题。
13可以检测肺塌陷的人工智能
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如今,FDA不仅批准药品和医疗器械。 随着人工智能的兴起,它也批准了可训练用于使用医学图像进行准确诊断的计算机算法。
在2018年,FDA批准了23种用于医学的AI算法,并且该组织在2019年继续批准了新算法。获得FDA提名的最新解决方案之一是GE Healthcare的Critical Care Suite。 它于9月获得批准,它使用AI扫描X射线图像并检测肺塌陷,这种致命状况每年影响大约74, 000名美国人。
14向实验室长出的肺部迈出了开创性的一步
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哥伦比亚大学的研究人员今年通过使用移植的干细胞成功地在小鼠胚胎中生长新的肺部,进一步接近了治愈慢性呼吸系统疾病的患者。 正如发表在《 自然医学 》( Nature Medicine)上 的11月论文中所详细描述的那样,科学家们决定利用小鼠胚胎固有的能力来自行生长器官,并将供体干细胞植入其中,随后将其转变为功能齐全的肺部。 这项研究证明,将来有可能使用动物为人类产生新的健康的肺部。
15世界上第一个3D打印的人类心脏
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9月,BIOLIFE4D成为美国第一家以全尺寸心脏的确切结构和许多相同功能进行3D打印迷你人类心脏的公司。 这是实现公司最终目标的一个重要里程碑:3D打印全尺寸人类心脏,移植手术的外科医生和制药公司可以使用它们来更安全,更快速地测试新的心脏疗法。
16诊断早期肝病的新方法
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2019年10月,佐治亚州立大学的研究人员透露,他们发现了第一个有效的非侵入性方法,用于检测和诊断早期肝病。 他们的方法在MRI测试中利用一种称为ProCA32.collagen1的新型染料,这种染料针对的是早期肝病患者胶原蛋白的过度表达。 与传统的造影剂相比,ProCA32.collagen1的准确度是其两倍,并且可以检测到小100倍的肿瘤。 它还需要低得多的剂量,这对于患者来说更安全。
17 15年来首次间皮瘤新疗法
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FDA在2019年批准的药物之一是NOVO-TTF100L,这是15年来间皮瘤的第一种新疗法。 据Mesothelioma.com的健康撰稿人Colin Ruggiero称 ,NOVO-TTF100L是一种可穿戴设备,其使用调谐至特定频率的电场来破坏癌细胞的分裂和生长。 在一项临床试验中,同时使用NOVO-TTF100L和化学疗法治疗的患者的中位生存期约为18个月。
18成人新型结核疫苗
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尽管自1921年以来就已经存在结核病(TB)疫苗,但它仅对婴儿和儿童有效。 然而,在十月份,葛兰素史克(GSK)的研究人员宣布,他们在开发成人急需的结核病疫苗方面取得了重大进展。
在三个非洲国家(肯尼亚,南非和赞比亚)进行的临床试验中,该疫苗在大约一半的人中预防了结核感染。 即使只使用一半时间,该疫苗也可以挽救数百万生命。 GSK疫苗首席医学官托马斯·布劳尔 ( Thomas Breuer )医师在一份声明中说:“这些结果表明,近一个世纪以来,全球社会首次有可能提供一种新的工具来帮助抵抗结核病。”
19增加对远程医疗服务的支持
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尽管大多数医学突破都是新科学或技术的产物,但也有一些源于政策的改进。 远程医疗,AKA在线治疗就是这种情况,由于技术和政策的结合,该技术在2019年获得了广泛关注。
医学博士Rahul Mehra解释说:“远程医疗在精神健康领域的发展是一种相对简单,创新,具有成本效益的实用方法,可以解决日益增长的精神健康问题。” 2019年7月,他的组织国家绩效健康中心(NCPH)建立了eCARE4KIDS,这是一个为佛罗里达州的公立学校儿童提供服务的电话咨询计划。
但是,看到这些进步的不仅是儿童或佛罗里达人。 卫生保健律师事务所爱泼斯坦·贝克格林(Epstein Becker Green)于10月进行的一项研究表明,目前,美国所有50个州都为远程医疗服务提供一定程度的医疗补助。 甚至国会也看到了好处:2月,它引入了《精神健康远程医疗扩展法》,该法案如果获得通过,将允许所有Medicare受益人在家中使用远程医疗服务。